abstractText: Un ONA de tc-ADN para el uso en un método para corregir la expresión génica anormal en una célula del sistema nervioso central de un sujeto o para tratar una enfermedad genética provocada por la expresión anormal de un gen en el sistema nervioso central de un sujeto, en el que dicho oligonucleótido antisentido de tc-ADN es complementario a una porción de un ARN codificado por dicho gen, y en el que dicho oligonucleótido antisentido de tc-ADN se administra de manera periférica al sujeto en una cantidad suficiente para corregir dicha expresión anormal.
title: Oligonucleótidos antisentido de triciclo-ADN, composiciones, y métodos para el tratamiento de enfermedades